Recherche
La recherche
La révolution génétique
Des cartes du génome à la découverte des gènes responsables de maladies, c'est tout un pan de la médecine mondiale qui a fait un spectaculaire bond en avant.
DES GRANDES PREMIÈRES POUR DES MALADIES RARES
Après le système immunitaire, le cerveau, la vision ... la thérapie génique, devenue une approche médicale à part entière, s'étend aux maladies du foie, du sang ...
De la première preuve d'efficacité de la thérapie génique chez les bébés-bulle au premier traitement à l'essai pour la maladie de Crigler-Najjar, une maladie du foie, que de chemin parcouru !
Grâce aux dons du Téléthon, une véritable révolution médicale est en marche et des maladies autrefois incurables entrent dans une nouvelle ère, celle du médicament.
Recherche depuis la création du Téléthon ?
Depuis 1987, les dons du Téléthon ont permis à la recherche de faire des progrès très concrets pour les malades. En 1986, on ne connaissait qu'une poignée de gènes responsable de maladies. Aujourd'hui plus de 3 000 gènes ont été identifiés : 800 d'entre eux grâce aux cartes du Généthon ... Grâce à un meilleur diagnostic et des soins adaptés, l'espérance de vie des enfants et des adultes atteints de maladies rares s'est considérablement améliorée. Des thérapies innovantes ont émergé et obtenu des résultats positifs pour les malades. Par exemple, des enfants atteints de déficits immunitaires (bébés bulle), de maladies rares du cerveau et du sang ont pu être traités par thérapie génique. En 2016, 33 essais cliniques chez l'homme en cours ou en préparation, ont été financés par les dons du Téléthon.
La recherche avance
Les chercheurs en collaboration avec les laboratoires ont mis en place des médicaments ou thérapie pour les maladies rares.
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